循证医学(Evidence Based Medicine)的原意为遵循证据的医学研究，又称实证医学。其创始人之一David Sackett教授将循证医学定义为：“慎重、准确、合理地应用当前所能获得的最好的临床研究依据，同时结合医生的个人专业技能和临床经验，考虑患者的价值和愿望，将三者完美地结合，对患者采取正确的医疗措施”。为一门通过正确利用及合理分析临床资料来制定医疗卫生决策，规范医疗服务行为，从而能够提供经济高效医疗服务的学问，也是利用对患者的随诊结果（治疗效果、功能再建、疼痛缓解、重返工作岗位、对医疗的满意程度等）对医疗服务质量和医疗措施的投入效益进行评估的科学。 循证医学起源于19世纪中叶，当时的医学有识之士发现，医师凭医学基础理论及个人临床实践经验对患者进行诊治的“经验医学”存在一定的片面性、局限性、随机性。观察治疗结果指标，也并非疾病发展的终点如死亡率、致残率或其他严重临床事件，而只是治疗后患者的实验室检查参数，如血脂浓度、血糖或血压水平等“替代终点”的指标。这种缺乏科学性的评价结果是不可靠的，甚至可能导致严重错误的临床决策。 

 

　　上世纪80年代以来，许多大规模、多中心、随机、双盲、对照、前瞻性临床试验结果表明：一些在理论上行之有效的治疗方法，实际上却是无效甚至有害的。如钙通道阻滞剂硝苯地平(心痛定)已作为一种安全、有效的降压药广泛应用于临床，医师也凭经验推断其可用于急性心肌梗死及心力衰竭。但多个随机、对照研究分析表明，硝苯地平虽可有效地降低血压，但却增加患者发生心肌梗死及死亡的风险。 

 

　　另一项由WHO组织关于调节血脂药氯贝特(Clofibrate)临床研究的报告指出，其用于缺血性心脏病男性者的一级预防，血浆胆固醇降低9％，并显著降低非致死性心肌梗死的发生率。然而，大样本随机双盲对照分析发现，使用氯贝特治疗组与对照组比较，总死亡率却超过25％(P＜0.01)，表明其治疗的潜在危险。 

 

　　当然，任何事物总是双向的，循证医学也有肯定范例。由于历史和认识上的偏差，既往β-受体阻滞剂在治疗心力衰竭、心梗上曾有所禁忌。但由于循证医学的发展，近年来，多项大样本临床研究证实(CIBIS-Ⅱ、MERIT-HF、COPERNICUS等)证实：β-受体阻滞剂长期治疗可改善慢性心力衰竭者的心脏功能、左室功能，提高射血分数，降低死亡率。成为当前治疗慢性心力衰竭、心梗的重要手段，公认首选药有选择性β-受体阻滞剂有比索洛尔、美托洛尔和非选择性的卡维地洛、布新洛尔。 

 

　　循证医学是疾病诊治过程应用现有最好的研究证据，为患者作出最佳的临床决策，而任何医疗决策都应基于客观的科学证据。循证医学并不排斥经验医学，而且还可回答经验医学所不能回答的问题。 

 

　　迄今为止，国际、国内已进行了数百个大规模临床试验(Trial)，其客观公正地评估了大量药物治疗措施的确切临床效果，肯定并推广了一些疗效确切的治疗措施：如通过大规模临床试验，肯定了阿司匹林预防心、脑血管疾病的价值，推广其使用可使大量高危人群避免心、脑血管病的侵害；明确了溶栓治疗的价值。同时，也限制或淘汰了一些无效甚至是有害的治疗措施：如CAST试验结果证实AMI后应用抗心律失常药并不能降低猝死率。我国也积极进行了大规模临床试验研究，如由北京阜外心血管病医院主持的\"中国心脏研究-1(CCS-1)：血管紧张素转换酶抑制剂卡托普利对AMI早期病死率和并发症的影响\"是中国第一个多中心、随机、双盲安慰剂对照的大规模临床试验，入选病例15000例，在国际上有很大影响。由于大规模随机临床试验的应用，极大地提高了临床治疗的水平。